La nostra crescita costante è basata sui risultati della nostra Ricerca e Sviluppo

Siamo convinti che essere realmente innovativi implichi ambizioni a livello globale, consistenti investimenti e un approccio diversificato, basato sullo sviluppo in parallelo di più iniziative.
Al fine di creare le migliori condizioni per la scoperta e lo sviluppo di nuove terapie, seguiamo un processo ottimale che accompagna l’evoluzione di un candidato target dall’idea alla registrazione nel mercato.

La scoperta

LEO Pharma dispone di una piattaforma di scoperta pienamente integrata caratterizzata da una forte interazione tra varie discipline scientifiche, che includono chimica medica, bioinformatica, biologia molecolare e cellulare, farmacologia e farmacocinetica.

Dall’idea al candidato farmaco 

L’identificazione di nuove opportunità in termini di prodotti richiede una profonda conoscenza della patologia molecolare della malattia che vogliamo trattare. Una conoscenza scientifica pioneristica, leader a livello mondiale, unita alla curiosità e a un interesse profondo nell’aiutare i pazienti, è un prerequisito del successo. 

In un processo iterativo che include l’identificazione di nuovi target e la profilazione biologica sperimentale, lavoriamo per capire il funzionamento dei nostri composti a livello molecolare, il modo in cui interagiscono con il target biologico e come questo intervento si trasforma in malattia nei pazienti. Questa profilazione include una varietà di saggi biochimici e cellulari.

Nella ricerca in vivo, i farmacologi testano le molecole in modelli in vivo meccanicistici e rilevanti per il target. Le molecole vengono differenziate e profilate per ottenere l’effetto farmacodinamico e il profilo farmacocinetico desiderato.

Una volta selezionate le molecole farmacologiche più interessanti, ci concentriamo su come ottenere una piena conoscenza dell’effetto biologico dei composti. A questo scopo è necessaria la profilazione in modelli più avanzati al fine di identificare i composti più promettenti privi di effetti avversi prevedibili, in modo da acquisire una conoscenza approfondita del meccanismo di azione e stabilire il regime terapeutico ottimale.

Sviluppo preclinico

Nella fase di sviluppo preclinico valutiamo il rischio del candidato farmaco per la salute umana, prima, durante e dopo lo sviluppo clinico. Programmiamo, svolgiamo e curiamo studi regolamentati non clinici sulla sicurezza e presentazioni sui prodotti o candidati allo sviluppo a supporto della valutazione clinica e della commercializzazione dei nostri farmaci. 

Tutti gli studi preclinici sulla sicurezza (i.e. tossicologia e metabolismo del farmaco) vengono affidati esternamente a organizzazioni di ricerca specializzate a contratto (contract research organization, CRO) e abbiamo creato una funzione di approvvigionamento che gestisce tutte le fasi contrattuali.

Vengono svolte analisi FTO (Freedom to operate, libera attuazione) per accertare che non sussistano tutele di brevetto in relazione ai candidati farmaci. Successivamente, prepariamo le domande di brevetto per i nuovi composti, i rispettivi usi terapeutici, le formulazioni e i processi.

Formulazione farmaceutica 

Le potenziali nuove molecole passano alla fase di formulazione farmaceutica, in cui la scelta degli ingredienti a completamento della sostanza farmaceutica, la forma di dosaggio (i.e. iniettabile, crema, unguento, pastiglia, gel, schiuma, ecc.) e i metodi di fabbricazione vengono progettati e testati. La formulazione farmaceutica ottimale garantisce il giusto assorbimento della molecola farmaco nel corpo umano con il minimo di effetti collaterali.

Sviluppo

Il candidato farmaco è ora passato alla fase di test clinico negli umani, che normalmente richiede dai cinque ai sette anni.

Nella Fase I, testiamo il farmaco in volontari sani partendo con piccole dosi che vanno ad aumentare fino a quelle che si prevede siano efficaci nei pazienti. Vengono valutate la sicurezza e la tollerabilità del farmaco e vengono svolte anche valutazioni farmacocinetiche.

Nella Fase II, il farmaco viene testato in alcuni pazienti e viene valutato l’effetto sulla malattia.

Nella Fase III, i risultati della Fase II vengono confermati in una popolazione di pazienti più vasta. Lo scopo è dimostrare l’efficacia e la sicurezza in studi obiettivi e statisticamente rilevanti che spesso includono diverse centinaia di pazienti distribuiti in diversi ospedali di molti paesi e i trial sono di norma controllati e in doppio cieco. Per la conduzione di questi trial collaboriamo con più di 1000 ricercatori in tutto il mondo.

Una volta conclusi con successo gli studi di Fase III, il farmaco può ottenere l’autorizzazione a essere commercializzato e di solito viene studiato ulteriormente in vari trial di Fase IV per definire in modo preciso il suo ruolo nella cura delle patologie.

Registrazione

Nel corso del processo di sviluppo del farmaco, dal momento iniziale della scoperta al lancio del prodotto, l’attività regolatoria fornisce l’input e le strategie necessarie per garantire che i dati e la documentazione prodotti siano conformi alla registrazione finale presso le varie autorità sanitarie in tutto il mondo. Il nostro reparto addetto all’attività regolatoria analizza e prepara la documentazione in base agli studi clinici e non clinici, ai dati sulla qualità e al processo di produzione.

Questa documentazione viene presentata per via elettronica alle autorità regolatorie ai fini della valutazione, dopodiché, se i dati forniti vengono considerati sufficienti a provare la qualità, l’efficacia e la sicurezza del farmaco, vengono ottenute le autorizzazioni alla commercializzazione.

Sicurezza del paziente 

Nel corso dell’intero ciclo di vita dei suoi prodotti, LEO Pharma fornisce informazioni sempre aggiornate sui loro benefici e rischi, basate su dati provenienti da fonti diverse: trial preclinici e clinici, casi clinici forniti da personale sanitario, consumatori, letteratura e reclami relativi alla qualità.

Il settore è regolato da severe leggi nazionali e internazionali. LEO Pharma si attiene a tutti i requisiti ed esercita un’attenta e costante sorveglianza sulla sicurezza dei suoi prodotti in tutti i mercati. Le autorità regolatorie vengono tenute informate costantemente sulle nostre valutazioni e attività affinché possano continuare ad avere fiducia nei nostri prodotti.

In tutte le fasi, studiamo e documentiamo la tossicità del farmaco e il modo in cui la sua somministrazione interagisce con i processi fisiologici, ad esempio ottenendo informazioni su come il farmaco viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed escreto. Questa enorme quantità di informazioni serve a documentare l’efficacia clinica e la sicurezza del nuovo farmaco.